GPK射龙门:血友病基因治疗产品已在欧美获准临床使用

时间：2023/4/17 19:52:00 作者：来源：浏览：0 评论：0

内容摘要：科学研究的进步促进了血友病的诊断和治疗目前治疗血友病的主要方法是静脉凝血因子替代疗法，这种疗法可以提高血友病患者的生活质量，但不能根治血友病。杨仁池介绍，血友病最有可能的治疗方法是基因治疗。基因疗法广泛应用于血液病的治疗，用于血友病的治疗已有20多年的历史。GPK射龙门近年来，血友病基因治疗产品已在欧美获准临床使用。2...

科学研究的进步促进了血友病的诊断和治疗

目前治疗血友病的主要方法是静脉凝血因子替代疗法，这种疗法可以提高血友病患者的生活质量，但不能根治血友病。杨仁池介绍，血友病最有可能的治疗方法是基因治疗。基因疗法广泛应用于血液病的治疗，用于血友病的治疗已有20多年的历史。GPK射龙门

近年来，血友病基因治疗产品已在欧美获准临床使用。2022年，全球首个血友病B型基因治疗药物Hemgenix获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准。该药的价格为每剂350万美元(约2500万人民币)，是世界上最昂贵的药物。

中国对血友病基因治疗的研究起步并不晚，近年来取得了一定的突破。2022年，杨仁迟参与亚洲首个肝脏靶向腺相关病毒B型血友病基因治疗研究，取得显著成果，本临床研究结果显示，10例血友病患者接受基因治疗,平均58周后，凝血因子水平从治疗前的不足2%上升到平均36.93%，证实了肝靶向腺相关病毒载体在中国血友病患者中的有效性和安全性。目前，国内已有多个基因治疗产品正在进行临床试验，有望在不久的将来获得批准。

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